A faktorpótlás története:

A hemofilia terápia alapja a hiányzó faktor pótlása a faktorkoncentrátumokkal. Azonban hosszú út vezetett a korszerű készítmények előállításáig.

Egy pillantás a történelemre: izgalmas fejlődés.

200 évvel ezelőtt a „vérzékenység” ellátására nem volt terápia. A belső vérzéseket nem vették észre, a külső sebekre lehetőleg szoros nyomókötést helyeztek, és reménykedtek. 1860-ban történt az első teljes vér transzfúzió, de nem sok eredménnyel. A szükséges faktor koncentrációja a ugyanis nagyon kicsi volt. A hiányzó terápia következtében a betegek várható életkora ennek megfelelően alacsony volt. 52 „vérzőből” 49 nem érte meg a 20 éves életkort és csak 10 beteg volt öregebb, mint 10 éves. Ezt lehetett a Német Sebészek Egyesületének folyóiratában olvasni, 1849-ben. A múlt század 40-es éveiben adtak először vérplazmát a betegeknek. Végül említést érdemel, hogy egy svájci orvos egyik vérzékeny betegének az édesapa vérét szándékozott beadni.

A betegnél allergiás védekező reakció alakult ki a beadott idegen vörösvértestek ellen. Ezután nem sokkal a vörösvértestektől elválasztotta a plazmát, és ezzel kezelte a beteget. Ezúttal már eredményesen. Ezután hosszú évekig az alvadási faktor hiány kezelésére a plazma maradt az egyetlen lehetőség a hemofiliás betegek kezelésében. A plazmából nagy mennyiséget kellett adni, mert alacsony koncentrációban tartalmazta a szükséges faktort. A plazma kezelések csak a kórházakban voltak lehetségesek.

A döntő lépés a modern faktorkészítmények kifejlesztésében az volt, hogy egy amerikai tudósnő, Dr Judith Pool megállapította, hogy ha a fagyaszott plazmát lassan engedjük felmelegedni, akkor egy szilárd anyag válik ki, és marad vissza. Ez az 1964-ben felfedezett kryoprecipitátum volt az előfutára a mai faktorkészítményeknek. Ezután intenzív kutatások tették lehetővé a kryoprecipitátum további tisztítását és a koncentrált faktorkészítmények kifejlesztését. Ez nagy áttörést hozott a terápiában. Németországban 1966-ban engedélyezték az első ilyen készítmény forgalmazását. Néhány évvel később kezdődött orvosi kontroll mellett az otthoni kezelés, ami a hemofiliás betegek életminőségét lényegesen javította. A következő évtizedekben sikerült a VIII. és IX. faktor készítmények nagyüzemi gyártását megoldani, ami megváltoztatta az A és B hemofilia kezelési lehetőségeit. Közben a géntechnológiai előállítási mód is megvalósíthatóvá vált.

Címkék: faktorpótlás történet