Tartós profilaxis vagy on demand (szükség esetén adott) kezelés?

A hemofilia ellátás alapja a faktorpótlás a korszerű faktor készítményekkel. Ezt tartós profilaxis kezeléssel vagy on demand (szükség esetén adott) kezeléssel egyaránt lehet végezni. Hogy mi jó az egyes hemofilia betegeknek, azt egyénenként kell eldönteni, a betegség és a vérzéses szövődmények súlyossága, és a beteg kora szerint.

Tartós profilaxis: védelem 24 órán keresztül

A tartós profilaxisnál rendszeres időszakonként adják be a VIII./IX. faktort attól függetlenül, hogy van-e akut vérzés vagy vérzésveszély. A folyamatos megelőző kezelés alatt a vérzések veszélye nagymértékben csökken. A tartós profilaxis elsősorban a súlyos hemofiliás gyerekeknek és fiataloknak ajánlott, akik maradék VIII./IX. faktor aktivitása 1 százalék alatt van. A tartós profilaxisnak célja az, hogy a maradék VIII./IX. aktivitást 1-2 százalékkal  folyamatosan megemeljük.

Így a súlyos hemofiliásból középsúlyos hemofiliás lesz, ami már lényegesebb kisebb vérzékenységi hajlamot jelent. A súlyos hemofiliás kisgyereknél a tartós profilaxist lehetőleg az első ízületi vérzés előtt kell elkezdeni, különösen, ha más vérzések már gyakran megjelennek. Ez általában 1-2 éves kor körül van. A profilaxist általában heti egyszeri adással kell kezdeni, majd emelni az igények szerint. Az A típusú hemofiliás gyermek a későbbiekben heti három alkalommal, egyénre szabott VIII. faktor dózist kell, hogy kapjon. A B hemofiliás beteg elegendő, ha hetente két alkalommal kap IX. faktort.

A tartós profilaxis előnyei kézzelfoghatók: a vérzések ritkábban lépnek fel, és enyhébbek, ezáltal csökken annak a veszélye, hogy valamelyik izület rendszeresen bevérzik, és célizület alakul ki és ezért tartósan károsodik. A tartós profilaxis azért is jó, mert megakadályozza azokat a vérzéseket is, amit a beteg és a szülő esetleg észre sem vesz, és ezért on demand kezelésre sem kerülne sor. A kis izületi vérzéseket sokszor nem veszik észre, de ezek a nem látható vérzések is nagy kárt tudnak okozni. Összefoglalva a tartós profilaxis lényegesen csökkenti az életveszélyes vérzések és a későbbi szövődmények veszélyét. Ez azt jelenti a betegnek és családjának, hogy kevesebb kórházi tartózkodással, kevesebb félelemmel kell számolniuk, és nagyobb az esély a normális családi életre. Ezt segíti elő még a kontrolált otthoni kezelés is. A tartós profilaxis a súlyos hemofilia alapterápiája.